میگلوستات

میگلوستات
داده‌های بالینی
نام‌های تجاری	Zavesca
نام‌های دیگر	1,5-(butylimino)-1,5-dideoxy-D-glucitol, N-butyl-deoxynojirimycin
AHFS/Drugs.com	monograph
مدلاین پلاس	a604015
داده‌ها	EU EMA: by INN; US سازمان غذا و دارو (آمریکا): Miglustat;
روش مصرف دارو	خوراکی
کد ATC	A16AX06 ;
وضعیت قانونی
وضعیت قانونی	US: فقط ℞ ;
داده‌های فارماکوکینتیک
زیست فراهمی	۹۷٪
پیوند پروتئینی	ندارد
متابولیسم	ندارد
نیمه‌عمر حذف	۶ تا ۷ ساعت
دفع	کلیوی، بدون تغییر
شناسه‌ها
	نام آیوپاک (2R,3R,4R,5S)-1-butyl-2-(hydroxymethyl)piperidine-3,4,5-triol;
شمارهٔ سی‌ای‌اس	۷۲۵۹۹-۲۷-۰ ;
پاب‌کم CID	۵۱۶۳۴;
IUPHAR/BPS	۴۸۴۱;
دراگ‌بنک	DB00419 ;
کم‌اسپایدر	۴۶۷۶۴ ;
UNII	ADN3S497AZ;
ChEBI	CHEBI:۵۰۳۸۱ ;
ChEMBL	ChEMBL۱۰۲۹ ;
CompTox Dashboard (EPA)	DTXSID6045618 ;
ECHA InfoCard	100.216.074
داده‌های فیزیکی و شیمیایی
فرمول شیمیایی	C10H21NO۴
جرم مولی	219.28 g/mol g·mol−1
مدل سه بعدی (جی‌مول)	Interactive image;
	SMILES OC[C@H]1N(CCCC)C[C@H](O)[C@@H](O)[C@@H]1O;
	InChI InChI=1S/C10H21NO4/c1-2-3-4-11-5-8(13)10(15)9(14)7(11)6-12/h7-10,12-15H,2-6H2,1H3/t7-,8+,9-,10-/m1/s1 ; Key:UQRORFVVSGFNRO-UTINFBMNSA-N ;
	(صحت‌سنجی)

میگلوستات (انگلیسی: Miglustat) دارویی است که برای درمان نوع ۱ بیماری گوشه بکار می‌رود.

موارد استفاده

این دارو برای درمان موارد خفیف تا متوسطِ «بیماری گوشه نوع ۱» در بالغینی بکار می‌رود که جایگزینی آنزیم در آنها مقدور نیست یا آنزیم‌درمانی برایشان مناسب نیست.^[۱] میگلوستات در سال ۲۰۰۲ در اروپا^[۲] و در سال ۲۰۰۳ در ایالات متحده آمریکا از سوی سازمان غذا و دارو^[۳] مورد تأیید و پذیرش واقع شد.

این دارو همچنین نخستین دارویی است که برای درمان عوارض نورولوژیک پیشرونده در بیماری نیمن پیک، نوع سی (NPC) بکار گرفته شده و در اروپا (۲۰۰۹)، کانادا (۲۰۱۰) و ژاپن (۲۰۱۲) بدین منظور تأیید شده‌است. البته چنین استفاده‌ای هنوز در ایالات متحده آمریکا مورد پذیرش واقع نشده و سازمان غذا و دارو به‌دنبال شواهد بیشتری است.^[۴]^[۵]^[۶]^[۷]

موارد منع مصرف

افرادی که دچار بیماری‌های مغز و اعصاب یا مشکلات کلیوی هستند، زنان باردار و همچنین مردان یا زنانی که قصد دارند بچه‌دار شوند، نباید میگلوستات مصرف کنند.^[۸]

عوارض جانبی

عوارض جانبی جدی در این دارو شاملِ درد، سوزش، بی‌حسی و سوزن‌سوزن شدنِ دست‌ها، بازوها و پاها، لرزش غیرقابل‌کنترل دست‌ها، تغییرات بینایی و احتمال خونریزی است.

عوارض شایع عبارتند از عوارض گوارشی (اسهال، دل‌آشوب، نفخ و گاز شکم، بی‌اشتهایی، یبوست)، خشکی دهان، مشکلات عضلانی (ضعف، کرامپ و گرفتگی ماهیچه بخصوص در پاها، احساس سنگینی در دست‌ها و پاها، عدم استواری بدن هنگام راه رفتن)، پشت‌درد، گیجی، عصبی‌شدن، سردرد، اختلالات حافظه و قاعدگی نامنظم یا دشوار.^[۸]

نحوهٔ کارکرد

میگلوستات از تشکیل مادهٔ گلوکوسربروزید (که در اثر ناتوانی آنزیم گلوکوسربروزیداز رخ می‌دهد) جلوگیری می‌کند که به اینگونه درمان، «درمان از طریق کاهش سوبسترا» می‌گویند. ^[۹]

جستارهای وابسته

میگلیتول

منابع

↑ Cox, TM; et al. (2003). ": Advisory Council to the European Working Group on Gaucher Disease. The role of the iminosugar N-butyldeoxynojirimycin (miglustat) in the management of type I (non-neuronopathic) Gaucher disease: a position statement". J Inherit Metab Dis. 26 (6): 513–26. PMID 14605497.
↑ European Medicines Agency. Human Medicines Database. Zavesca (miglustat) بایگانی‌شده در ۷ ژانویه ۲۰۱۶ توسط Wayback Machine Page Accessed 1 September 2014.
↑ Actelion Press Release August 2003. Zavesca approved -- first oral treatment option for type 1 Gaucher disease
↑ UK Medicines Information. New Drugs Online Report for miglustat بایگانی‌شده در ۴ مارس ۲۰۱۶ توسط Wayback Machine
↑ Staff, The Pharma Letter. 4 April 2012. Actelion drops setipiprant, gets miglustat approval in Japan
↑ Kevin Grogan for PharmaTimes. 10 March 2010. FDA rejects Actelion's Zavesca for rare NP-C disease بایگانی‌شده در ۲۰۱۴-۰۹-۰۳ توسط Wayback Machine
↑ Actelion Press Release. 23 March 2010 Zavesca® (Miglustat) First Treatment Available in Canada for Rare Progressive Niemann-Pick Type C Disease بایگانی‌شده در ۱۷ مه ۲۰۱۷ توسط Wayback Machine
↑ ^۸٫۰ ^۸٫۱ American Society of Health-System Pharmacists, Inc. for the Public Library of Medicine. Miglustat on MedlinePlus Accessed 1 September 2014
↑ Actelion. FDA Advisory Briefing Book for Miglustat (Ogt 918, Zavesca®) in Niemann-Pick Type C Disease NDA 021-348/S-007 Prepared for the Endocrinologic and Metabolic Drugs Advisory Committee meeting, 1 December 2009

مشارکت‌کنندگان ویکی‌پدیا. «Miglustat». در دانشنامهٔ ویکی‌پدیای انگلیسی، بازبینی‌شده در ۱۹ مارس ۲۰۱۸.

[1] Cox, TM; et al. (2003). ": Advisory Council to the European Working Group on Gaucher Disease. The role of the iminosugar N-butyldeoxynojirimycin (miglustat) in the management of type I (non-neuronopathic) Gaucher disease: a position statement". J Inherit Metab Dis. 26 (6): 513–26. PMID 14605497.

[2] European Medicines Agency. Human Medicines Database. Zavesca (miglustat) بایگانی‌شده در ۷ ژانویه ۲۰۱۶ توسط Wayback Machine Page Accessed 1 September 2014.

[3] Actelion Press Release August 2003. Zavesca approved -- first oral treatment option for type 1 Gaucher disease

[4] UK Medicines Information. New Drugs Online Report for miglustat بایگانی‌شده در ۴ مارس ۲۰۱۶ توسط Wayback Machine

[5] Staff, The Pharma Letter. 4 April 2012. Actelion drops setipiprant, gets miglustat approval in Japan

[6] Kevin Grogan for PharmaTimes. 10 March 2010. FDA rejects Actelion's Zavesca for rare NP-C disease بایگانی‌شده در ۲۰۱۴-۰۹-۰۳ توسط Wayback Machine

[7] Actelion Press Release. 23 March 2010 Zavesca® (Miglustat) First Treatment Available in Canada for Rare Progressive Niemann-Pick Type C Disease بایگانی‌شده در ۱۷ مه ۲۰۱۷ توسط Wayback Machine

[Medline-8] ۸٫۰ ^۸٫۱ American Society of Health-System Pharmacists, Inc. for the Public Library of Medicine. Miglustat on MedlinePlus Accessed 1 September 2014

[9] Actelion. FDA Advisory Briefing Book for Miglustat (Ogt 918, Zavesca®) in Niemann-Pick Type C Disease NDA 021-348/S-007 Prepared for the Endocrinologic and Metabolic Drugs Advisory Committee meeting, 1 December 2009

[۱]

[۲]

[۳]

[۴]

[۵]

[۶]

[۷]

[۸]

[۹]