داروهای کم‌کاربرد
داروهای کم‌کاربرد یا داروهای نادر یا داروهای کمیاب (انگلیسی: Orphan drug) به داروهایی گفته می‌شود که جهت درمان بیماری‌های نادر بکار می‌روند.
سازمان جهانی بهداشت یک بیماری نادر را به عنوان بیماری که کمتر از ۶۵ نفر در هر ۱۰۰۰۰۰ نفر را مبتلا می‌کند، تعریف می‌کند.[۱] این داروها گران هستند و میانگین قیمت یک داروی نادر ۳۲۰۰۰ دلار آمریکا در سال برای هر بیمار است. شرکت‌های سازندهٔ داروی درمانگر، «آن را به هر قیمتی که خودشان می‌خواهند، بفروش می‌رساند».[۲][۳]
بیماری‌های نادر اغلب جدی یا تهدید کننده زندگی هستند. در سال ۱۹۸۳، دولت ایالات متحده قانونی به نام قانون داروی نادر را تصویب کرد تا به شرکت‌های داروسازی مزایای مالی خاصی برای تولید داروهای نادر بدهد. این قانون برای کمک به ارائهٔ داروهای بیشتر به بیماران مبتلا به بیماری‌های نادر است.[۴]
به‌ثبت‌رساندن و بازاریابی داروهای کمیاب در اروپا و آمریکا آسان‌تر از داروهای دیگر است و از طریق اهدای «حق تولید انحصاری طولانی‌مدت» و سایر مشوق‌های مالی، سازندگان این دارو را ترغیب می‌کنند تا بیشتر به پژوهش و تولید اینگونه داروها بپردازند (که اغلب به دلیل فقدان سوددهی مناسب، تمایلی برای صرف بودجه برای پژوهش و استخدام پژوهشگر ندارند).[۵][۶]
چالش‌های توسعه داروهای کم‌کاربرد چیست؟
[ویرایش]توسعه یک داروی نادر یک فرایند گران‌قیمت و پیچیده است که شامل تحقیق‌های گسترده، آزمایش‌های بالینی و تأییدیه‌های نظارتی است. بیماری‌های نادر، جمعیت بیماران محدودی دارد که چالش‌های زیادی را در زمینه تحقیق و توسعه ایجاد می‌کند. این چالش‌ها عبارتند از:
- موانع نظارتی: خارج از چالش‌های نظارتی استاندارد برای بیوتکنولوژی‌های اولیه، مانع نظارتی کلیدی که شرکت با آن مواجه است این است که آیا دارو واقعاً یک داروی نادر است یا خیر.
- هزینه‌های آزمایش‌های بالینی: به‌دلیل جمعیت محدود بیماران، شرکت‌ها اغلب نیاز به اجرای آزمایش‌های بالینی در بسیاری از سایت‌ها و گاهی در بسیاری از کشورها دارند. هماهنگی یک آزمایش بالینی چندمنطقه‌ای ممکن است هزینه بر و پر چالش باشد، زیرا نیاز به تأیید اخلاقی فردی در هر منطقه وجود دارد.
- ریسک تأمین مالی: تولید دارو برای بیماری‌های نادر می‌تواند گران باشد و همیشه این خطر وجود دارد که شرکت نتواند بودجه کافی برای حمایت از تلاش‌های تحقیق و توسعه خود را تأمین کند.[۷]
اعتبار داروی کم‌کاربرد
[ویرایش]اعتبار داروی کم‌کاربرد یک اعتبار مالیاتی فدرال است که به شرکت‌های داروسازی انگیزه می‌دهد تا داروها و درمان‌هایی را برای بیماری‌های نادری که بر جمعیت‌های کوچک تأثیر می‌گذارند توسعه دهند. این اعتبار برای کمک به شرکت‌های دارویی در کاهش هزینه‌های تولید طراحی شده است. این اعتبار برای ۲۵٪ از هزینه‌های آزمایش بالینی واجد شرایط است.[۸]
منابع
[ویرایش]- ↑ «What is an orphan drug?». JNJ.com (به انگلیسی). ۲۰۲۴-۰۲-۲۸. دریافت‌شده در ۲۰۲۴-۰۶-۰۳.
- ↑ Gallant, Jacques (December 4, 2014), Toronto woman with rare disease fights province for life-saving but costly drug Soliris, which costs $500,000 a year, would treat Toni Vernon's blood disease, but the health ministry is holding back, retrieved June 25, 2015
- ↑ «Orphan Drugs Explained». Next Investors (به انگلیسی). ۲۰۲۳-۰۶-۰۱. دریافت‌شده در ۲۰۲۴-۰۶-۰۴.
- ↑ "https://www.cancer.gov/publications/dictionaries/cancer-terms/def/orphan-drug-designation". www.cancer.gov (به انگلیسی). 02/02/2011 - 07:00. Retrieved 2024-06-03.
{{cite web}}: Check date values in:|تاریخ=(help); External link in|عنوان= - ↑ Hadjivasiliou, Andreas (October 2014), "Orphan Drug Report 2014" (PDF), EvaluatePharma, archived from the original (PDF) on 10 اكتبر 2015, retrieved 28 June 2015
{{citation}}: Check date values in:|archive-date=(help) - ↑ Rich Daly (5 September 2002). "House Offers Incentives For Development of 'Orphan' Drugs". Congressional Quarterly Daily Monitor.
{{cite news}}:|access-date=requires|url=(help) - ↑ «Orphan Drugs Explained». Next Investors (به انگلیسی). ۲۰۲۳-۰۶-۰۱. دریافت‌شده در ۲۰۲۴-۰۶-۰۴.
- ↑ "Orphan Drug Credit: What It Is, How It Works". Investopedia (به انگلیسی). Retrieved 2024-06-03.
